Regeneron ‘Otarmeni’ 세계 최초 유전성 난청 유전자치료제 FDA 승인
미국 FDA는 4월 23일 리제네론의 Otarmeni(루소토진 파르벡-cwha)를 세계 최초의 유전성 난청 유전자치료제로 승인했다. 적응증은 OTOF 유전자에 양 대립유전자 변이가 확인된 소아·성인 중증~심도 감각신경성 난청 환자다. 이중 AAV1 벡터 기반 유전자치료제로, 한 번의 수술적 투여로 OTOF 유전자의 정상 사본을 내이 세포에 전달해 청각 신호 전달을 회복시키는 방식이다. 임상에서는 평가 가능한 20명 중 80%가 청력 개선을 보였고, BLA 제출 후 61일 만에 승인되며 최근 FDA 역사상 가장 빠른 BLA 승인 중 하나로 기록됐다.
이번 승인은 단순히 “난청 치료제 1호”가 아니라, 두 가지 흐름의 변곡점이다. 첫째, 유전성 질환에 대한 유전자치료제가 “희귀병 일부”가 아니라 “감각기관까지” 들어왔다는 점에서, 향후 시각·후각·신경 분야로 확장 가능성을 보여줬다. 둘째, FDA 국가우선 바우처(CNPV) 제도를 통해 AAV 기반 신약이 60일대 초고속 심사로 승인되며, 글로벌 유전자치료제 개발사들에게는 “FDA가 길을 열겠다”는 신호로 읽힌다. 리제네론은 미국 내에서 Otarmeni를 무상 공급하겠다고 밝혀, 가격 논란이 컸던 유전자치료제 시장에 또 다른 기준점도 던졌다. 이번 주 글로벌 헬스케어 헤드라인 중 가장 무게감 있는 뉴스다.
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Regeneron ‘Otarmeni’ 세계 최초 유전성 난청 유전자치료제 FDA 승인
미국 FDA는 4월 23일 리제네론의 Otarmeni(루소토진 파르벡-cwha)를 세계 최초의 유전성 난청 유전자치료제로 승인했다. 적응증은 OTOF 유전자에 양 대립유전자 변이가 확인된 소아·성인 중증~심도 감각신경성 난청 환자다. 이중 AAV1 벡터 기반 유전자치료제로, 한 번의 수술적 투여로 OTOF 유전자의 정상 사본을 내이 세포에 전달해 청각 신호 전달을 회복시키는 방식이다. 임상에서는 평가 가능한 20명 중 80%가 청력 개선을 보였고, BLA 제출 후 61일 만에 승인되며 최근 FDA 역사상 가장 빠른 BLA 승인 중 하나로 기록됐다.
이번 승인은 단순히 “난청 치료제 1호”가 아니라, 두 가지 흐름의 변곡점이다. 첫째, 유전성 질환에 대한 유전자치료제가 “희귀병 일부”가 아니라 “감각기관까지” 들어왔다는 점에서, 향후 시각·후각·신경 분야로 확장 가능성을 보여줬다. 둘째, FDA 국가우선 바우처(CNPV) 제도를 통해 AAV 기반 신약이 60일대 초고속 심사로 승인되며, 글로벌 유전자치료제 개발사들에게는 “FDA가 길을 열겠다”는 신호로 읽힌다. 리제네론은 미국 내에서 Otarmeni를 무상 공급하겠다고 밝혀, 가격 논란이 컸던 유전자치료제 시장에 또 다른 기준점도 던졌다. 이번 주 글로벌 헬스케어 헤드라인 중 가장 무게감 있는 뉴스다.
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